在近日举行的mRNA创新技术平台研发日活动上，云顶新耀展示了mRNA（信使核糖核酸）技术平台和自身免疫疾病领域的三款产品，分别是通用型现货肿瘤治疗性疫苗EVM14、个性化肿瘤治疗性疫苗EVM16，以及自体生成CAR-T（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）项目。
“我们已与全球Top20药企广泛建立接洽，BD（商务拓展）策略聚焦通过国际伙伴资源推动创新药全球布局。”云顶新耀首席执行官罗永庆表示，公司在BD方面“有选择权”，能够等待一个好的时间点以追求最大的回报。
据云顶新耀透露，EVM14全球多中心I期临床试验（EVM14C101）即将启动，预计于2025年第三季度完成首例患者入组。云顶新耀嘉善工厂已于今年6月9日顺利放行首批GMP临床试验样品，预计将于8月中旬运抵美国各临床研究中心。
mRNA平台已成国际药企关注焦点
云顶新耀曾是mRNA新冠疫苗大军中的一员。2021年9月，云顶新耀与Providence签订许可协议，引进了mRNA新冠疫苗，但该新冠疫苗管线最终折戟。2024年，云顶新耀亏损净额由上年的8.45亿元增加1.97亿元至10.41亿元，主要由于mRNA新冠疫苗有关的无形资产的一次性、非经常性减值亏损。
与Providence的协议终止后，云顶新耀表示，将继续利用该mRNA技术平台开发预防及治疗性的mRNA自研产品，研发重点方向为治疗性疫苗（如肿瘤疫苗）。
此次研发日上，云顶新耀展示的两款mRNA疫苗就是上述mRNA技术平台的成果。
其中，EVM16是云顶新耀首款进入临床阶段的个性化mRNA肿瘤疫苗，已在小鼠黑色素瘤模型中验证疗效并展现与PD-1抗体联用具有协同作用，IIT（研究者发起的临床研究）已于2025年3月完成首例患者给药。初步研究结果显示，即使低起始剂量也能激发晚期肿瘤患者特异性T细胞反应，具有良好的免疫原性。
EVM14是一款通用型现货肿瘤治疗性疫苗，靶向5种肿瘤相关抗原,拟用于鳞状细胞癌的治疗。其最大优势在于可以实现“现货型”生产，无需像个性化疫苗那样为每位患者定制，可大幅降低生产成本，同时能够适用于多瘤种。
根据研发日上公布的信息，EVM14全球多中心I期临床试验（EVM14C101）即将启动，预计于2025年第三季度完成首例患者入组。该研究将覆盖鳞状非小细胞肺癌、头颈部鳞状细胞癌及食管鳞状细胞癌三大瘤种，主要观察终点为安全性和耐受性，同时也将初步评估其在晚期肿瘤患者群体中的抗肿瘤疗效。合作的临床试验中心包括美国MDAnderson癌症中心和中国上海市胸科医院等。
云顶新耀方面表示，公司的mRNA平台已成为国际药企关注的焦点，通过国际BD合作，公司有望进一步提升mRNA平台的全球影响力，加速产品的商业化进程。
此外，罗永庆还向记者强调：“肿瘤治疗性疫苗是一个药，不是一个预防性疫苗，不会按照疫苗管理。”他进一步解释称，肿瘤治疗性疫苗与传统的预防性疫苗有本质区别。尽管名称中带有“疫苗”二字，肿瘤治疗性疫苗实际上是一种药物，其临床开发的注册路径和商业化路径也将遵循创新药物的规范。
中国企业在mRNA肿瘤疫苗的研究还偏早期
BioNTech、Moderna和Curevac早在多年前便开始探索肿瘤疫苗，如今已具备mRNA疫苗的药物设计和递送技术等研发平台。
《每日经济新闻》记者注意到，上述海外龙头企业在mRNA肿瘤疫苗领域布局的创新管线大多已进展至临床II期。其中，Moderna的个性化疫苗mRNA-4157，已在多个癌种与默沙东的K药（帕博利珠单抗）联合开展辅助疗法试验，在黑色素瘤、早期非小细胞肺癌（NSCLC)两个辅助疗法的适应证上已推进至临床III期，是目前全球范围内进展最快的mRNA肿瘤疫苗管线之一，并有望于2027年起进入商业化阶段,成为首个上市的mRNA肿瘤疫苗。
国内mRNA肿瘤疫苗领域的整体管线进展稍显缓慢。据医学界梳理，国内有十余家企业布局了mRNA肿瘤疫苗，其中大多处于临床早期阶段，所针对的适应证有皮肤肿瘤、实体瘤、胰腺癌等多个癌种。市场关注度较高的管线包括艾博生物的ABO2011、云顶新耀的EVM16、思路迪医药股份的3D124和康方生物的AK154等。
全球mRNA肿瘤疫苗研发管线
相比之下，云顶新耀的主要优势在于其已构建了一个涵盖抗原设计、序列优化、递送系统到规模化生产的完整产业链平台。罗永庆表示，公司的mRNA技术平台拥有端到端的能力，在全球也是屈指可数。
中信证券曾在研报中预测，凭借在降低复发和远端转移方面更优且更稳定的疗效表现，2035年全球和国内mRNA肿瘤疫苗市场规模分别将达到210亿美元和100亿元人民币的量级。
随着这一领域竞争愈加激烈，哪些方面的技术壁垒可以让企业脱颖而出？从原理上看，mRNA疫苗本质是将修饰的单链mRNA组装到载体中，当前常用脂质纳米颗粒（LNP）作为载体，形成纳米颗粒复合物。LNP可以有效保护mRNA分子免于降解，并提高细胞转染效率。
业内普遍认为，高效的递送系统是mRNA面临的主要瓶颈之一。目前LNP供应商较少，专利纠纷成为限制mRNA疫苗发展的一大掣肘。
据记者了解，此前BioNTech以及Moderna所使用的部分LNP专利就来源于一家名为Arbutus的加拿大生物公司，Moderna和Arbutus此前还因为LNP的专利纠纷而产生诉讼。
对此，云顶新耀首席科学官杨炜对记者表示，云顶新耀已建立并持续优化自主的LNP递送技术平台，特别是在可电离脂质和隐形脂质方面都有专利布局。公司拥有丰富的内部专有脂质库（超过500种），可覆盖疫苗及自体生成CAR-T等多类项目的需求。
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